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none | n Cela peut-il fonctionner? Est-ce que ça marche? Est-ce que ça vaut le coup? L’épidémiologiste clinique pionnier britannique Archie Cochrane a défini trois concepts liés au test des interventions en soins de santé1. L’efficacité est la mesure dans laquelle une intervention fait plus de bien que de mal dans des circonstances idéales (“ Peut-elle fonctionner? ”). L’efficacité évalue si une intervention fait plus de bien que de mal lorsqu’elle est fournie dans les circonstances habituelles de la pratique de soins de santé (“ Est-ce que cela fonctionne dans la pratique? ”). L’efficacité mesure l’effet d’une intervention par rapport aux ressources qu’elle consomme (“ Cela vaut-il la peine? ”). Les essais d’efficacité et d’efficience ont également été décrits comme des essais explicatifs et de gestion, respectivement 2, et les essais d’efficacité sont plus souvent appelés études de rentabilité ou de rentabilité. Presque tous les essais cliniques évaluent l’efficacité. De tels essais sélectionnent typiquement les patients qui sont soigneusement diagnostiqués; sont les plus à risque d’effets indésirables de la maladie en question; manque d’autres maladies graves; et sont les plus susceptibles de suivre et de répondre au traitement d’intérêt. Ce traitement sera prescrit par les médecins qui sont les plus susceptibles de suivre un protocole prudent; la comparaison sera un placebo, pas la meilleure thérapie alternative actuelle; et les participants recevront une attention particulière du personnel qui complète ou remplace ceux qui sont employés dans les milieux cliniques habituels. Les résultats de tels essais sont très utiles: si l’intervention ne fonctionne pas dans de telles conditions idéales, elle ne fonctionnera sûrement pas dans les conditions habituelles. La plupart des traitements ne survivent pas à ce stade du test, et il est logique de séquencer le test de toutes les interventions à travers cette étape de l’efficacité. Même si une intervention fonctionne étonnamment bien dans un “ Peut-elle fonctionner? &#X0201d ; étude, il peut ne pas fonctionner correctement dans les soins habituels. L’efficacité dans la communauté dépend non seulement de l’efficacité, mais aussi de l’exactitude du diagnostic, de la conformité du prestataire, de l’observance du patient et de la couverture des services de santé.3 Un diagnostic erroné peut entraîner le mauvais traitement. Les fournisseurs omettent souvent de prescrire ou d’administrer le traitement correctement. Les patients prennent généralement moins de la moitié des traitements prescrits. “ High-tech, ” coûteuses, ou de nouvelles interventions ne sont généralement pas disponibles dans toutes les communautés des pays développés ou dans la plupart des communautés du reste du monde.Pour paraphraser Muir Gray, ce qui fonctionne bien au Sloan Kettering (un centre anticancéreux de haute technologie) peut ne pas fonctionner très bien à Kettering (une petite communauté britannique). L’étude de Llewellyn-Jones et al dans ce numéro du BMJ révèle plusieurs ces problèmes (p   676) .4 En essayant de fournir une intervention pour aider les omnipraticiens à détecter et à prendre en charge les personnes âgées dépressives en soins résidentiels, les auteurs ont trouvé peu de preuves que les médecins généralistes amélioraient leurs habitudes de prescription. De nombreux patients ont refusé de participer ou ont abandonné après avoir participé à l’étude. Le résultat était un avantage à peine détectable, même parmi les patients qui ont adhéré au programme. Même alors, le petit avantage a été au détriment des ressources supplémentaires, c’est-à-dire, les enquêteurs et leur programme éducatif.Alas, il y a plus de problèmes ici. Bien que cette étude ait été conçue pour être basée sur la communauté, “ cet état désiré a été compromis par la difficulté de recruter des médecins et des patients et de maintenir en poste les personnes recrutées. En fin de compte, l’étude ne nous informe pas si la santé mentale de la communauté a été améliorée. Malheureusement, les multiples obstacles à la recherche sur les services de santé et à la mise en œuvre de services de santé novateurs expliquent pourquoi si peu d’enquêteurs tentent de réaliser des études d’efficacité. Et même s’ils réussissent, les gestionnaires des soins de santé, les planificateurs et les politiciens voudront en savoir plus que “ Est-ce que ça marche? &#X0201d ;: ils voudront savoir “ Est-ce que ça vaut le coup? ” — en comparaison avec l’utilisation des ressources pour d’autres besoins.Mais don ’ t le désespoir. Nous passons simplement par une phase évolutive dans les interventions de test. Depuis la fin de la seconde guerre mondiale, nous avons appris à marcher, avec des essais randomisés qui évaluent l’efficacité. Des essais comme celui de Llewellyn-Jones et al démontrent que nous essayons maintenant de mener des essais communautaires qui s’attaquent à des défis difficiles dans la conception et la mise en œuvre de la recherche qui peuvent nuire à la faisabilité d’une étude ou nuire à l’interprétation de ses conclusions. Des problèmes d’analyse économique sont également résolus, de sorte que les questions d’efficacité peuvent être mieux traitées. Ces progrès sembleront lents aux chercheurs et à nous tous qui attendons les réponses, mais dans l’histoire du monde, nous nous dirigeons vers le succès à un rythme effréné. Notre progrès est alimenté par des études d’efficacité et par les chercheurs et les gouvernements qui ont l’intention de récolter les bénéfices qu’ils promettent. Nous avons besoin d’études plus efficaces pour trier l’or des études sur l’or et l’efficacité pour nous dire si le prix de l’extraction est une affaire. Heureusement, de nombreux gouvernements dans le monde sont conscients de la nécessité d’effectuer des recherches plus nombreuses et de meilleure qualité sur les services de santé et fournissent des fonds pour la formation et le développement de la recherche. Nous espérons qu’ils ne perdront pas courage ni patience: nous irons dans la bonne direction, mais il faudra des essais et des erreurs, ainsi que des investissements dans la recherche méthodologique pour que les études d’efficacité et d’efficience soient justes agalactie.